文摘
文章摘要作者开发了一个毫克日常生活活动(ADL)普查(MG-ADL)——简单表的症状。254年连续遇到了MG患者时,作者比较分数从MG-ADL定量MG分数(评分)——标准化,可靠的用于临床试验。MG-ADL得分均值为4.89±3.63。平均评分为10.80±5.70。皮尔森相关系数是0.583 (p< 0.001)。MG-ADL是一个易于管理的调查MG密切相关的评分和可以作为次要疗效测量在临床试验中。
一系列的评分系统已经开发评估疾病严重程度的MG和监测治疗反应的临床试验。修改版本Osserman的分类1最广泛的利用,但从临床试验的角度来看有一些限制。这些包括模糊的描述性术语,数量有限的成绩,以及在某些情况下没有缓解的类别。因为这些缺点,研究人员已经开发出定量MG评分系统(评分)。Tindall et al。2使用了13项评分作为主要结果衡量在一个双盲,安慰剂对照试验证明环孢霉素是有效的在MG。我们最近决定,修改版本Tindall评分评分者间信度高的MG患者和正常对照组。3
增加重点一直放在天平测量神经疾病如何影响ADLs和生活质量。4我们已经开发出一个简单的MG日常生活活动概要(MG-ADL) MG症状的严重程度进行评估。普查这个表是从Tindall症状测试项目的扩展版本与患者的评分系统,可以管理指令在不到10分钟。在这个研究中我们调查MG-ADL和评分之间的相关性。
方法。
MG-ADL和评分分数决定在254年连续遇到了MG患者。我们所有MG患者随访神经肌肉诊所和根据接受临床确诊,电生理学的,和血清学的标准。
作为一个训练有素的技师(L.H.)进行评分,并问问题并记录MG-ADL的反应。评分由13个目标项目(图1),每个得分从0(正常)到3(最严重)。总评分分数范围从0到39。症状严重程度的普查MG-ADL是一个表,每个响应分级从0(正常)到3(最严重)。两个问题关注眼,三口咽,一个呼吸,和两个肢体功能(图2)。累积MG-ADL分数范围从0到24。
这两个尺度是完成在同一病人接触。皮尔森相关系数是用来评估统计两个评分系统之间的关系。
结果。
总共156 MG患者(90名妇女、66名男性)进行了评估。254年连续遭遇,98人重复评估。MG-ADL得分均值为4.89 (SD, 3.63;范围0 - 18)。评分平均为10.80 (SD, 5.70;范围,0到27)。皮尔森相关系数是0.583 (p< 0.001)。95%可信区间为0.507至0.650。
讨论。
的评分系统已经发展到量化的严重性MG症状和体征的例程和实验设置。Besinger et al。5引入了量化MG评分系统组成的八项评估的手臂,腿,控制,和颈部力量;肺活量;和口咽功能。不同考试之间的变异系数小于10%。Tindall et al。2扩大了评分系统13项通过添加分数上睑下垂,复视和双边评估下肢力量。
我们修改Tindall评分系统通过移除咀嚼和吞咽的主观评估和基于症状的,代之以客观指标构音障碍、吞咽困难。的13项评分评分者间信度高,分数不不同于观测值超过±95% CI 2.63分。3安慰剂对照研究,这相当于17个病人的样本大小每次治疗手臂来检测不同使用评分作为主要结果变量在一个0.80的力量。它需要大约30分钟完成评分。技术员培训,一个手持测力计,秒表是必需的。
尺度测量神经疾病中的功能地位越来越重要,更多的强调疾病在日常活动的影响。最近,136项疾病影响档案管理524名ALS患者,被发现与目标强度测量息息相关。4布施等。6适应生活质量调查评估结果用于癌症研究MG胸腺切除术后患者。Szobor7适应Kurtzke残疾女士地位规模MG的临床研究。在毫克然而,这些鳞片有缺点,包括有限的相关性,冗长的调查问卷,和复杂的分类方案。我们设计MG-ADL作为简单、易于管理的功能状态与毫克。在我们的研究中,eight-question MG-ADL表现出高度的相关性评分。与评分不同,MG-ADL无需特殊培训或设备和可以执行容易在大多数临床设置。MG-ADL可以作为一个有用的度量MG症状的严重程度在日常实践和临床试验的二次结果变量。
确认
肌肉萎缩症协会的资金支持和食品和药物管理局孤儿产品开发格兰特(fd - r - 001362 - 01 - 1)。
- 收到了1998年10月15日。
- 接受的最终形式1999年1月16日。
