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摘要
在过去的5年里，许多神经系统和神经退行性疾病的治疗进展迅速。发展的治疗类别包括小分子、基因疗法和基于细胞的疗法。目前的发展为无法治疗的疾病提供了新的治疗方法。然而，允许获得这些疗法的监管程序具有挑战性，广泛获得日益昂贵的疗法的能力也具有挑战性。到2035年，这些挑战可能会加速，并有可能在药物批准方面造成瓶颈，并减少患者获得药物的机会。需要创新的监管和付款人解决方案。此外，在当前和未来的发展中，应该考虑基因疗法的伦理问题。这些方法将确保神经疾病患者广泛获得高度创新的治疗方法。
术语表
- 感染。＝
- 美国神经病学学会半岛投注体育官网；
- 广告＝
- 阿尔茨海默病；
- 肌萎缩性侧索硬化症＝
- 肌萎缩性侧索硬化症；
- CGRP怎样＝
- 降钙素基因相关肽；
- DMT＝
- 疾病修饰治疗；
- 食品及药物管理局＝
- 食品和药物管理局；
- 冷藏工人＝
- 临床和经济评论研究所；
- 女士＝
- 多发性硬化症；
- SMA＝
- 脊髓性肌萎缩
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
看到页面1120
- 收到了2021年3月21日。
- 最终接受2021年9月29日。
- ©2021美国神经病学学会半岛投注体育官网
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