TY - JOUR T1 -神经治疗学在2035 JF -神经JO -神经SP - 1121 LP - 半岛投注体育官网1127 DO - 10.1212/WNL.0000000000012976VL - 97 IS - 24 AU - Johnson, Nicholas E. AU - Greene, Ericka Y1 - 201/12/14 UR - http://n.n半岛投注体育官网eurology.org/content/97/24/1121.abstract N2 -在过去5年中,许多神经系统和神经退行性疾病的治疗发展迅速加快。发展的治疗类别包括小分子、基因疗法和基于细胞的疗法。目前的发展为无法治疗的疾病提供了新的治疗方法。然而,允许获得这些疗法的监管程序具有挑战性,广泛获得日益昂贵的疗法的能力也具有挑战性。到2035年,这些挑战可能会加速,并有可能在药物批准方面造成瓶颈,并减少患者获得药物的机会。需要创新的监管和付款人解决方案。此外,在当前和未来的发展中,应该考虑基因疗法的伦理问题。这些方法将确保神经疾病患者广泛获得高度创新的治疗方法。美国神经病学学会;半岛投注体育官网广告=阿尔茨海默病; ALS=amyotrophic lateral sclerosis; CGRP=calcitonin gene-related peptide; DMT=disease-modifying therapy; FDA=Food and Drug Administration; ICER=Institute for Clinical and Economic Review; MS=multiple sclerosis; SMA=spinal muscular atrophy ER -
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