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10.1212 / WNL.0000000000207488

DOI:

https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000207488

PubMed:

37380432

发表的:

Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会半岛投注体育官网

打印ISSN:

0028 - 3878

在线ISSN:

1526 - 632 x

历史:

收到2022年9月14日
2023年4月20日接受的最终形式
第一次出版2023年6月28日。

版权和用法:

作者披露

加布里埃尔的Donlevy博士1,一个,
凯拉MD科内特博士1,
莎拉·P加内特博士1,
迷迭香害羞医学博士2,
盖Estilow、工程/ L3,4,
塞布丽娜W百胜医学博士3,4,
金伯利安德森女士/工程/ L5,
大卫。Pareyson医学博士6,
伊莎贝拉莫洛尼医学博士6,
弗朗西斯科·Muntoni7,
玛丽·m·赖利8,
理查德·s·芬克尔医学博士9,
大卫·N·赫尔曼,MBBCh10,
凯蒂·J Eichinger博士11,
Michael E害羞医学博士12,
约书亚烧伤博士1和
Manoj p·德梅内塞斯医学博士1

加布里埃尔的Donlevy博士1,一个,

科学顾问委员会:

没有一个

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

没有一个

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

(1) GA Donlevy承认支持大学的悉尼 研究生研究奖学金儿童遗传性神经病变 签名:加布里埃尔·Donlevy /日期:28.03.2023

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

凯拉MD科内特博士1,

科学顾问委员会:

没有一个

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

没有一个

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

莎拉·P加内特博士1,

科学顾问委员会:

没有一个

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

临床肥胖——世界肥胖的官方期刊 联合会副主编正在进行2019

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

2021 - 2023年的国家卫生和医学研究理事会NHMRC想法格兰特(NHMRC) 一起把字段:识别个体重量 饮食失调的风险管理计划,Jebeile H, 李斯特N,鲍尔L,帕克斯顿,埃亨,加内特SP, Wilfley d . 594143美元 2017 - 2021年国家卫生和医学研究委员会 (NHMRC) /项目赠款CI备用天空腹 青少年饮食与肥胖:一个随机对照试验快速 跟踪试验签名:莎拉·加内特/日期:2023年3月28日

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

迷迭香害羞医学博士2,

科学顾问委员会:

没有一个

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

没有一个

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

盖Estilow、工程/ L3,4,
塞布丽娜W百胜医学博士3,4,

科学顾问委员会:

商业实体:Sarepta疗法

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

(1) Sarepta疗法

编辑部:

副编辑边界在神经病学神经肌肉紊乱和周边神经病半岛投注体育官网变

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

肌肉萎缩症协会和CMTA(通过公司 财团) 签名:塞布丽娜百胜日期:4/5/2023

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

金伯利安德森女士/工程/ L5,
大卫。Pareyson医学博士6,

科学顾问委员会:

1)商业实体:科学咨询 董事会成员Inflectis 2)商业实体:参加科学咨询会议Alnylam 3)商业实体:参加科学咨询 会议Akcea 4)商业实体:参加了一个科学咨询 会议Arvinas 5)商业实体:科学顾问成员奥古斯汀委员会Tx 6)商业实体:科学咨询 董事会成员DTx

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

1)商业实体:资助旅行和酬劳 2019年7月在研讨会由Alnylam

编辑部:

神经科学顾问委员会的成员 (2006 - 2021);副主编(2021 - ....) 《神经肌肉疾病, 编辑委员会的成员(2014 - ....) 神经遗传学、编辑委员会成员 (2017 - ....)半岛投注体育官网

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

1)临床试验Helios-A地方π(Alnylam) 2)临床试验Neuro-Transform地方π(Ionis) 3)临床试验激励地方π(AT)

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

电视节目 1)意大利(GPP19099;2022年种子grant) 2) AFM-Telethon (# 24110) 3)协会(CMTA) 4)腓骨肌萎缩NIH格兰特(Subaward # 417583 /粮农组织GR510930 UR) 签名:大卫。Pareyson /日期:03/27/2023

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

伊莎贝拉莫洛尼医学博士6,

科学顾问委员会:

没有一个

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

没有一个

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

弗朗西斯科·Muntoni7,

科学顾问委员会:

(1)辉瑞公司科学咨询委员会 (2) Sarepta,科学顾问委员会 (3) PTC疗法,科学顾问委员会 (4)诺华科学顾问委员会 (5)罗氏公司的科学顾问委员会 (6)生原体科学顾问委员会 (7)达因疗法的科学顾问委员会

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

(1)神经肌肉疾病,编辑部; (2) Neuropaediatrics,编辑部

专利:

没有一个

出版版税:

杜氏肌萎缩症。牛津大学出版社,2003年版

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

辉瑞罕见疾病SAB 2014 - 2022 达因疗法,目前2020 -

扬声器的部门:

Sarepta;PTC(列车自动控制系统);罗氏公司;生原体;诺华

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

英国 肌肉萎缩症中心授予Dubowitz 神经肌肉中心签名:弗朗西斯科·Muntoni日期:04/04/2023

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

玛丽·m·赖利8,

科学顾问委员会:

1。文化之内涵指导委员会

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

(1)神经肌肉疾病,编辑委员会(当前) (2)欧洲神经病学杂志》编辑委员会(当前) 半岛投注体育官网

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

(1)商业实体: 偶尔Alynam咨询, Inflectis, IONIS Akcea

扬声器的部门:

1。商业Alnylam研讨会EAN 2021

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

国家卫生研究院的基金U54NS065712、1 uoins109403-01 R21TR003034 MRC格兰特先生/ S005021/1

研究支持,学术实体:

MDA夏科玛丽·格兰特(MDA510281)肌肉MRI在 牙齿疾病(PI) 2017 - 2021 CMTA CMT1B赠款,2和1 x, HSN1 应用治疗格兰特 签名:/玛丽M赖利/日期:2023年4月6日

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

理查德·s·芬克尔医学博士9,

科学顾问委员会:

(1) SMA,外部顾问 (2) SMA欧洲科学顾问委员会 (3) n-Lorem基金会顾问委员会 (4)生原体顾问委员会 (5)罗氏公司顾问委员会 (6)缓解期咨询委员会 (7)学者岩石顾问委员会 (8) Sarepta顾问委员会 (9)每个生命基金会顾问委员会 (10)数据安全监测委员会主席,Ionis ION582-CS1: Angelman研究 (11)

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

(1)治愈SMA:资助前往出席会议,2020 - 23 (2)肌肉萎缩症协会:资助前往出席会议,2020 - 23 (3)美国神经协会:资助前往出席会议,2020 - 23 (4)生原体:演讲者谢礼,资助前往出席会议, 2020 - 22(5)诺华:演讲者谢礼,资助前往出席会议, 2020 - 23日(6)罗氏:演讲者谢礼,资助前往出席会议,2020 - 23

编辑部:

副主编教材的原则和实践 小儿神经科,6日和7日版,与专利费收到 编辑顾问委员会成员,无偿: 半岛投注体育官网 (1)神经肌肉疾病,2010 - (2) j .神经肌肉疾病,2013 - 配偶是关节炎研究和治疗的编辑委员会,没有 薪酬,1999 -

专利:

发明:砍意愿运动机能,由 费城儿童医院的授权和许可费用分布的发明家, 配偶持有的专利: 1。芬克尔,T.H.久保,R。:鼠标Anti-TCRζ抗体 生物技术协会南部。2。芬克尔,T.H.,

Kubo, R.: Anti-Human TCR Zeta mAb to Upstate

Pharmaceuticals, NY. 3. Finkel, T.H., Kubo, R.: Anti-

Human TCR Zeta mAb to Santa Cruz Biotechnology.

出版版税:

Swaiman小儿神经学的原理和实践, 第六版;半岛投注体育官网2017年爱思唯尔,版税收到2018 - 22

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

诺华 (1): 2015 - 23 生原体(2):2014 - 23罗氏 (3): 2015 - 23

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

大约10%的时间和精力致力于 病人护理Le Bonheur儿童医院,主要是 儿童有神经肌肉疾病。 70%努力参与临床研究和 试验。其余的时间是花在教学 和行政活动。

研究支持,商业实体:

博士。理查德·芬克尔: (1) Capricor:顾问、研究员,2017 - 19 (2)生原体:顾问,研究员2014 - 23 (3) ReveraGen:顾问、研究员,2016 - 22 (4) Cytokinetics:研究员,2016 - 18 (5) AveXis:顾问、研究员,2016 - 20 (7)基因泰克/罗氏:顾问、研究员,2016 - 23 (8) Sarepta:研究员,2015 - 23 (9)缓解期:顾问、研究员,2017 - 21 (10)学者岩石:顾问、研究员,2021 - 23 (11)诺华:顾问、研究员,2020 - 23

研究支持,政府实体:

(1) 5 u01ns061799,共同,2010 - 19 (2) RO1AR056973,共同,2010 - 19 (3) 1 u54ns065712-01,共同,2009 - 19

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

(1)脊髓性肌肉萎缩症基金会 (2)治愈SMA (3)肌肉萎缩症协会 (5)协会 腓骨肌萎缩(6)n-Lorem基金会 (7)每个生活基础

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

从费城儿童医院的许可费 的意愿,2018 - 23 配偶接收许可费用支付: 1。芬克尔,T.H.久保,R。:鼠标Anti-TCRζ抗体 生物技术协会南部。 2。芬克尔,T.H.久保,R。:反TCRζ马伯, 北部制药、纽约。 3。芬克尔,T.H.久保,R。:反TCRζ马伯, 圣克鲁斯生物技术。

特许使用金、技术或发明:

Swaiman小儿神经学的原理和实践,第六版;半岛投注体育官网爱思唯尔, 2017,版税收到2018 - 22 签名:/理查德·s·芬克尔/日期:3/27/2023

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

大卫·N·赫尔曼,MBBCh10,

科学顾问委员会:

与本研究无关的 (1) Regenacy(不相关的) (2)辉瑞(不相关的) (3) DTx罗氏制药(4)

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

没有一个

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

(1) Guidepoint全球(不相关的) (2)格理集团(不相关的) (3) Sarepta(不相关的) (4) Neurogene(与现在无关的手稿) (5)通过生物 (6) DTx制药 (7)应用治疗 (8)扰 (9)天鹅生物

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

网站π,遗传神经病变财团NINDS-2U54 NS065712。 π。ACT-CMT研究。研究所。5 u01ns109403-04 网站π。的趋势。高强度的影响时间间隔 培训和外科减肥对远端对称 多神经病结果R01DK115687

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

弗里德希氏共济失调研究联盟夏科玛丽牙齿协会

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

(1)测量结果,通过版权 罗切斯特大学。 (2)周围神经病变(机制) 罗切斯特大学的知识产权。与 出版。 签名:大卫·赫尔曼日期:3/29/2023

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

凯蒂·J Eichinger博士11,
Michael E害羞医学博士12,

科学顾问委员会:

夏科玛丽 (1)牙齿Association-Non利润 (2)肌肉萎缩症协会(MDA)非利润

礼物:

疗法商业实体申请开发一个 周围神经病变的治疗试验。不相关的 当前研究

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

神经肌肉疾病,编辑部 肌肉和神经,编辑部

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

(1) Alnylam制药-顾问(2)线粒体在Motion-Consultant (3) Inflectis BioSci - (4) Neurogene顾问-顾问 (5)应用疗法——(顾问) (6)罗氏制药(顾问) (7) DTx制药(顾问)

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

研究所/罕见病办公室/ NCATS

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

(1)肌肉萎缩症协会; 夏科玛丽牙齿协会(2) 签名:Michael E /害羞/日期:03/27/23

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

约书亚烧伤博士1和

科学顾问委员会:

1。泰国玛希隆大学的医学院里拉吉医院 2。澳大利亚国家健康与医学研究委员会

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

1。编辑委员会,步态&姿势2016年至今 2。编辑委员会,Cochrane协作(神经肌肉疾病组) 2015 - 23日

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

1。DTx制药公司 2。应用治疗公司 3。遗传性神经病变基础

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

烧伤组的工作是由澳大利亚政府 (MRFF # 1152226, NHMRC # 2015970),美国国家卫生研究院 (# 1 u01ns109403 # U54NS065712),肌肉萎缩症协会,美国 矫正的假肢协会夏科玛丽牙齿协会夏科 玛丽牙澳大利亚。 签名:/约书亚烧伤/日期:2023年3月28日,

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

没有一个

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

Manoj p·德梅内塞斯医学博士1

科学顾问委员会:

没有一个

礼物:

没有一个

资助旅行或演讲者酬金:

没有一个

编辑部:

(1)儿科和儿童健康杂志》,《 编辑,2017 - 2023 (2)杂志的外围神经系统, 编辑委员会成员,2017 - 2023

专利:

没有一个

出版版税:

没有一个

就业、商业实体:

没有一个

咨询公司:

没有一个

扬声器的部门:

没有一个

其他活动:

没有一个

临床过程或成像研究:

没有一个

研究支持,商业实体:

没有一个

研究支持,政府实体:

没有一个

研究支持,学术实体:

没有一个

研究支持、基金会和社会:

CureRTD基础签名:/ Manoj塞斯/日期:28/03/2023

股票和股票期权/董事会薪酬:

没有一个

支付许可费用、技术或发明:

没有一个

特许使用金、技术或发明:

没有一个

股票或股票期权,研究赞助商:

没有一个

股票或股票期权,医疗设备和材料:

没有一个

法律诉讼:

没有一个

¹悉尼大学医学院和健康和儿童医院在威斯特,澳大利亚悉尼
²神经学部门,卡佛医学院,爱荷半岛投注体育官网华大学爱荷华市
³卡佛医学院儿科;神经学部门,费城儿童医院半岛投注体育官网的,费城,宾夕法尼亚州
⁴神经学部门,佩雷尔曼医学院费半岛投注体育官网城宾夕法尼亚大学
⁵费城儿童医院的职能治疗学系
⁶基金会IRCCS,史Neurologico卡洛Besta、米兰、意大利
⁷伦敦大学学院儿童健康研究所&大奥蒙德街医院,伦敦,英国
⁸神经肌肉疾病、伦敦大学学院神经病学研究所女王广场,英国伦敦半岛投注体育官网
⁹实验中心神经病治疗(儿科),圣裘德儿童研究医院,田纳西州的孟菲斯
¹⁰神经学部门,罗切斯特大学,罗半岛投注体育官网切斯特,纽约
¹¹神经学部门,罗切斯特大学,罗半岛投注体育官网切斯特,纽约
¹²神经学部门,卡佛医学院,爱荷半岛投注体育官网华大学爱荷华市。

↵一个通讯作者:加布里埃尔Donlevy,gabrielle.donlevy在{}sydney.edu.au

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文章使用方法:2023年6月到2023年6月

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第一和通讯作者,我确认我读过的内容出版协议的形式。*

我第一和通讯作者,核实我的信息披露和合作者是最新的http://submit.半岛投注体育官网neurology.org。*

只选择以下三个选项之一:*

我是一个作家的工作,这项工作是准备在自己的时间里——不是我作为一个员工的职责的一部分。

我准备的准备(或合作)工作的关系,我作为一个员工的职责的一部分,和工作,因此,“工作为雇佣”,所定义的美国1976年版权法案,修订。

我准备(或参与)的准备工作的一部分,我的公务作为美国政府的官员或雇员。

注意:所有作者,除了第一/通讯作者,必须完成一个独立的出版协议形式前向编辑部提供通过电子邮件可以发表评论。

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