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2023年4月11日 ;100 (15) 半岛体育app苹果下载 开放获取

DMD杜氏肌萎缩症基因型和运动功能

多一个荟萃分析和对临床试验的影响

弗朗西斯科·Muntoni,詹姆斯Signorovitch,Gautam Sajeev,亨利•莱恩,玛德琳·詹金斯,Ibrahima Dieye,苏珊·j·沃德,克雷格·麦克唐纳,娜塔莉Goemans,埃里克·h·尼克,布伦达王,Laurent Servais,版Volker Straub写的,Michela Guglieri,Imelda J.M. de Groot,玛丽Chesshyre,Cuixia田,Adnan y Manzur,Eugenio麦古力,Annemieke Aartsma-Rus,法语协会反对肌病;PRO-DMD-01代表大学医疗Ziekenhuizen鲁汶集团英国北极星临床网络,CCHMC, DMD意大利集团
第一次出版2023年2月1日, DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000201626
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100卷。 不。15 e1540-e1554
DOI:
https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000201626
PubMed:
36725339
发表的:
Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会半岛投注体育官网
打印ISSN:
0028 - 3878
在线ISSN:
1526 - 632 x
历史:
  • 2022年4月13日收到
  • 2022年10月13日接受的最终形式
  • 第一次出版2023年2月1日。

文章版本

版权和用法:
版权©2023年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。半岛投注体育官网 这是一个开放的分布式根据文章Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives许可证4.0 (CC BY-NC-ND),它允许下载和共享工作提供适当的引用。不能改变的工作以任何方式或使用未经许可的商业杂志。

作者披露

    1. 弗朗西斯科·Muntoni医学博士,
    2. 詹姆斯Signorovitch博士,
    3. Gautam Sajeev谈到,
    4. 亨利•莱恩,英航,
    5. 玛德琳·詹金斯二元同步通信,,
    6. Ibrahima Dieye,英航,
    7. 苏珊·j·沃德博士,
    8. 克雷格·麦克唐纳医学博士,
    9. 娜塔莉Goemans医学博士,
    10. 埃里克·h·尼克,医学博士,
    11. 布伦达王医学博士,
    12. Laurent Servais博士,
    13. 版Volker Straub写的,医学博士,
    14. Michela Guglieri医学博士,
    15. Imelda J.M. de Groot博士,
    16. 玛丽Chesshyre黑带大师,马,
    17. Cuixia田医学博士,
    18. Adnan y Manzur医学博士,
    19. Eugenio麦古力医学博士,
    20. Annemieke Aartsma-Rus博士;
    21. 法语协会反对肌病;PRO-DMD-01代表大学医疗Ziekenhuizen鲁汶集团英国北极星临床网络,CCHMC, DMD意大利集团
  1. 弗朗西斯科·Muntoni医学博士,
    2. 科学顾问委员会:

    1. (1)辉瑞公司科学咨询委员会(2)Sarepta,科学咨询委员会(3)PTC疗法、科学顾问委员会(4)诺华科学顾问委员会(5)罗氏公司科学咨询委员会(6)生原体科学顾问委员会(7)达因疗法的科学顾问委员会

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. (1)神经肌肉疾病,编辑部;(2)Neuropaediatrics,编辑委员会

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 杜氏肌萎缩症。牛津大学出版社,2003年

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 辉瑞2014年罕见的疾病SAB currentdyne疗法,2020 -电流

    扬声器的部门:

    1. Sarepta;PTC(列车自动控制系统);罗氏公司;生原体;诺华制药

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 欧盟委员会(European Commission)的协作与Sarepta格兰特发展GolodirsenInvestigator开始在伦敦大学学院学习由Sarepta Golodirsen肌肉活检的病人治疗。研究者发起的研究从生原体SMA达到英国注册表

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  2. 詹姆斯Signorovitch博士,
    3. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. JES的员工分析Group Inc .)、获得科研基金项目的赞助商合作的轨迹分析,按照手稿。

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. JES的员工分析Group Inc .)、获得科研基金项目的赞助商合作的轨迹分析,按照手稿。

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  3. Gautam Sajeev谈到,
    4. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. Gautam Sajeev的员工分析Group Inc .)、获得科研基金项目的赞助商合作的轨迹分析,按照手稿。

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. Gautam Sajeev的员工分析Group Inc .)、获得科研基金项目的赞助商合作的轨迹分析,按照手稿。

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  4. 亨利•莱恩,英航,
    5. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 亨利·莱恩是一个员工的分析Group Inc .)、whichreceived赞助商的赞助研究theCollaborative轨迹分析项目,如themanuscript所述。

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 亨利·莱恩是一个员工的分析Group Inc .)、whichreceived赞助商的赞助研究theCollaborative轨迹分析项目,如themanuscript所述。

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  5. 玛德琳·詹金斯二元同步通信,,
    6. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 分析组、数据科学家,2020 - 21 -分析集团高级分析师,2019 - 20 -分析集团分析师,2017 - 19所示

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  6. Ibrahima Dieye,英航,
    7. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 我当时分析集团的一名员工完成这项工作。

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 我当时分析集团的一名员工完成这项工作。

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  7. 苏珊·j·沃德博士,
    8. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. cTAP协作是由混合的商业实体和非营利组织。我运行协作费用支付从这些基金。

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 我有9项专利。然而,都是旧的,没有任何与本研究的主题

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 二十个三个实体(20商业,3非营利)造成了我领导的财团。大多数的这些基金支持的分析研究;一小部分的资金分配给我的顾问费用。

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  8. 克雷格·麦克唐纳医学博士,
    9. 科学顾问委员会:

    1. (1)PTC疗法、科学顾问委员会关于杜氏肌肉营养不良症,(2)礼来,科学咨询委员会关于杜氏肌肉营养不良症,(3)缓解期,科学顾问委员会,(4)Sarepta疗法,科学顾问委员会,(5)Capricor科学顾问委员会,(6)Santhera制药科学顾问委员会(7)阿斯特拉科学顾问委员会;Epirium生物科学顾问委员会(8)活动性生物科学科学顾问委员会(9)沿边疗法科学顾问委员会;10)PepGen科学顾问委员会;11)Biomarin制药科学顾问委员会;12)Italfarmaco科学顾问委员会;13)霍夫曼罗氏公司的科学顾问委员会

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. (1)PTC疗法,议长酬劳杜氏肌萎缩症教育研讨会,(2)马拉松,议长酬劳杜氏肌萎缩症教育研讨会,(3)缓解期,酬金为教育研讨会,(4)Sarepta疗法,酬金为教育研讨会,(5)Capricor疗法,酬金为教育研讨会,(6)Santhera制药、谢礼教育研讨会,(7)沿边疗法谢礼教育研讨会;(8)固体生物科学教育研讨会谢礼

    编辑部:

    1. 编辑顾问委员会和副主编,肌肉和神经;编辑顾问委员会神经肌肉疾病

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. (1)PTC疗法、咨询有关杜氏肌肉营养不良症,(2)缓解期,咨询有关杜氏肌肉营养不良症,(3)Sarepta疗法,咨询有关杜氏肌肉营养不良症,(4)Capricor,咨询杜氏肌肉营养不良症,(5)Santhera制药、咨询有关杜氏肌萎缩症(6)阿斯特拉咨询关于杜氏肌肉营养不良症,(7)Italfarmaco咨询关于杜氏肌肉营养不良症,(8)Epirium生物,咨询关于贝克肌肉萎缩症,(9)沿边疗法咨询关于贝克肌肉萎缩症,9)Capricor疗法咨询关于杜氏肌肉营养不良症,10)活动性生物科学咨询关于杜氏肌肉营养不良症,11)Entrada疗法咨询关于杜氏肌肉营养不良症,12)PepGen咨询关于杜氏肌肉营养不良症,13)Biomarin制药咨询关于杜氏肌肉营养不良症,14)霍夫曼罗氏杜氏肌萎缩症咨询有关

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. Sarepta疗法(1),(2)PTC疗法,辉瑞(3),(4)Reveragen, (5) Italfarmaco Capricor(6),(7)霍夫曼罗氏,缓解期(8),(9)Santhera Pharmacuricals, (10) Epirium生物Capricor疗法(11),(12)沿边疗法

    研究支持,政府实体:

    1. 国家残疾与康复研究所授予# H133B090001;在神经肌肉疾病康复研究和培训中心:增强神经肌肉疾病患者的健康和健康。2009年10月1日至9月30日2015 - 4000000美元。首席研究员:克雷格·m·McDonaldNational研究院的关节炎、肌肉骨骼和皮肤疾病研究(NIAMS),格兰特# 1 r01ar061875:杜氏肌萎缩症的治疗试验临床有意义的结果。2011年9月1日至8月31日,2015 - 1320122美元首席研究员:克雷格·m·麦克唐纳博士国立关节炎、肌肉骨骼和皮肤疾病研究(NIAMS),格兰特# 5 r01ar062380:杜氏营养不良自然历史上生物标志物的发现和验证研究。2011年9月1日至8月31日,2015 - 1318122美元首席研究员:克雷格·m·麦克唐纳MD国防部国会指导医学研究项目(CDMRP)授予# MD130062;Grants.gov身份证号码:GRANT11522309 lifespan-based小说发展综合个人的结果测量使用数据从CINRG杜乡自然历史的研究。2014年7月1日到2017年6月30日,1001162美元:首席研究员克雷格·m·麦克唐纳MDDepartment国防国会指导医学研究项目(CDMRP)授予# MD160094;Grants.gov身份证号码:GRANT12274832验证新型社区身体活动指标在2.5岁儿童杜氏肌萎缩症。2017年7月1日到2020年6月30日,942000美元:首席研究员克雷格·m·麦克唐纳

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. (1)肌肉萎缩症协会(2)父项目的肌肉萎缩症

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  9. 娜塔莉Goemans医学博士,
    10. 科学顾问委员会:

    1. 顾问委员会PTC疗法,辉瑞、Sarepta生原体,罗氏,Avexis,达因,Daiichy制药

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 生原体,Sarepta,罗氏、Avexis

    编辑部:

    1. 编辑顾问委员会成员神经肌肉疾病

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 罗氏公司、辉瑞、Sarepta Santhera Avexis

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 杜乡父项目

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  10. 埃里克·h·尼克,医学博士,
    11. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. (1)商业:Regenxbio -科学顾问委员会(2)商业:动量制药——科学顾问委员会(3)商业:Epirium Bio -科学咨询boardboard(4)商业:扁疗法——科学顾问委员会

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. (1)Italfarmaco SpA、Santhera制药、生命科学,Reveragen, NS制药,Fibrogen Sarepta。活动:当地临床试验的主要研究者。

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. (1)Spieren voor Spieren(2)杜乡父项目(3)王子比阿特丽克斯Spierfonds(4)法语协会反对肌病

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  11. 布伦达王医学博士,
    12. 科学顾问委员会:

    1. PepGen

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  12. Laurent Servais博士,
    13. 科学顾问委员会:

    1. 在S.A.B的罗氏,生原体,Sarepta,诺华,学者岩石,Santhera, RegenxBio Affinia疗法AstellasServed DSMB卢平疗法和Fibrogen

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 给讲座由生原体、罗氏、诺华、阿斯特拉。

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. Actimyo Moviplate设备的合作发明者,

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 咨询公司Dynacure和Zentech

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 我们运行一个国家统计局项目由Avexis生原体和罗氏

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 儿童神经病学教授大学# x00E9;半岛投注体育官网德李# x00E8;通用电气、比利时

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  13. 版Volker Straub写的,医学博士,
    14. 科学顾问委员会:

    1. (1)Sarepta疗法,为过去两年生原体(2),在过去的6个月(4)罗氏,过去2年(5)诺华公司过去两年的基因疗法

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. (1)赛诺菲Genzyme,旅行费用和/或酬金筛讲座或教育活动相关疾病和下一代测序。

    编辑部:

    1. (1)神经肌肉疾病,编辑委员会成员,10年(2)神经肌肉疾病杂志》编辑委员会,6年

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. (1)拜耳(2)波治疗

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 我有一个研究协作测序项目由Sarepta疗法和测序项目由赛诺菲安万特Genzyme。

    研究支持,政府实体:

    1. (1)资金来自欧盟委员会(2)资金来自英国医学研究理事会

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. (1)资金的父项目肌肉萎缩症(2)资助法语协会反对肌病(3)LGMD2I研究基金的资助来自英国肌肉萎缩症(4)资金从Duchenne-UK(5)资金

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  14. Michela Guglieri医学博士,
    15. 科学顾问委员会:

    1. 为辉瑞公司顾问委员会成员,NS制药,达因(通过纽卡斯尔大学咨询公司)

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 为辉瑞公司顾问委员会成员,NS制药,达因(谢礼通过纽卡斯尔大学);从Sarepta议长谢礼(2019、2021)和诺华(2022)研究经费来自Sarepta PTC(通过治疗NMD企业或者纽卡斯尔大学)。首席研究员/临床试验的主要研究者辉瑞,Italfarmaco, Santhera,罗氏,ReveraGen, Dynacure,扁。

    编辑部:

    1. 客座编辑在遗传学前沿研究课题(2021)

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 视觉研究椅子DMD二期b模式研究;首席医疗模式研究的协调员;临床专家MHRA。没有涉及的财务问题

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. PTC的助学金和Sarepta (RCPCH、治疗NMD或纽卡斯尔大学)

    研究支持,政府实体:

    1. 为DMD NIH fundingH2020愿景DMD格兰特

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 学术资金来自英国杜乡,MDUK

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  15. Imelda J.M. de Groot博士,
    16. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 莉莉:试验在杜乡男孩tadalafilItalfarmaco:试验在杜乡男孩givinostatSanthera:试验与idebenoneReveraGen杜乡男孩/男人:试验与vamorolone杜乡的男孩

    研究支持,政府实体:

    1. STW(政府技术研究资助)研究改编座位和可穿戴机器人技术的研究

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 荷兰杜乡父项目功能的手臂trainingDuchenne父项目:武术训练

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  16. 玛丽Chesshyre黑带大师,马,
    17. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. (1)PTC疗法。相关费用参加一个会议(旅游、住宿、会议费用和食物)由PTC疗法。

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  17. Cuixia田医学博士,
    18. 科学顾问委员会:

    1. 没有一个

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 临床试验的研究者(1)BMS,(2)罗氏公司,辉瑞(3),(4)PTC(列车自动控制系统),(5)Sarepta,峰会(6),(7)Santhera和(8)Capricor

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  18. Adnan y Manzur医学博士,
    19. 科学顾问委员会:

    1. 我坐在科学顾问委员会3次,一次辉瑞和诺华的,PTC疗法。这些职责仅限于半天或更少。我当时支付了这些会议和支付低于& # x00A3; 1000年的会议。

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 杜氏肌萎缩症旅行资助ENMC研讨会(欧洲神经肌肉组织ENMC中心)在2010年12月

    编辑部:

    1. 没有一个

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 使临床医生对英国北极星临床网络和国家神经肌肉数据库——无薪工作NHS工作的一部分

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  19. Eugenio麦古力医学博士,
    20. 科学顾问委员会:

    1. 科学顾问委员会Avexis /诺华、生原体、学者岩石,罗氏,Sarepta, Santhera, PTC,辉瑞

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 演讲者从罗氏公司赞助的座谈会,andAvexis /诺华,Sarepta, Santhera, PTC(列车自动控制系统)

    编辑部:

    1. 神经肌肉疾病,neuropediatrics,早期humandevelopment(编辑部)

    专利:

    1. 没有一个

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. 没有一个

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 支持生原体疾病登记处

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 电视节目支持意大利

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  20. Annemieke Aartsma-Rus博士;
    21. 科学顾问委员会:

    1. (1)Sarepta卫材沉默疗法(2)(3)(4)杂交治疗报酬LUMC(雇主)

    礼物:

    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:

    1. 没有一个

    编辑部:

    1. (1)治疗罕见疾病的进展,编辑委员会成员,自2019年以来,(2)核酸疗法,联合主编,自2016年以来,(3)分子疗法,编辑委员会成员,自2015年以来,(4)神经肌肉疾病杂志》副主编,自2013年以来

    专利:

    1. 我的雇主已经外显子跳过技术专利。这些专利的合作发明者在一些我有权分享版税

    出版版税:

    1. 没有一个

    就业、商业实体:

    1. 没有一个

    咨询公司:

    1. (1)PTC疗法(2)Sarepta疗法(3)α异头(4)BioMarin制药公司(5)卫材(6)Entrada(7)武田(8)Splicesense(9)加拉帕戈斯群岛(10)Audentes(11)阿斯特拉ZenecaRemuneration LUMC(雇主)

    扬声器的部门:

    1. 没有一个

    其他活动:

    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:

    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:

    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:

    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:

    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:

    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:

    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:

    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:

    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:

    1. 没有一个

    法律诉讼:

    1. 没有一个

  21. 法语协会反对肌病;PRO-DMD-01代表大学医疗Ziekenhuizen鲁汶集团英国北极星临床网络,CCHMC, DMD意大利集团
  1. 从Dubowitz神经肌肉(F.M.中心,m。,A.Y.M.), NIHR Great Ormond Street Hospital Biomedical Research Centre, Great Ormond Street Institute of Child Health, University College London, and Great Ormond Street Hospital Trust, United Kingdom; Analysis Group, Inc. (J.S., G.S., H.L., M.J., I.D.), Boston; The Collaborative Trajectory Analysis Project (J.S., S.J.W.), Cambridge, MA; Department of Physical Medicine and Rehabilitation, and Pediatrics (C.M.), University of California, Davis, Sacramento; Child Neurology (N.G.), University Hospitals Leuven, Belgium; Department of Neurology (E.H.N.), Leiden University Medical Centre, the Netherlands; Department of Pediatrics (B.W.), University of Massachusetts Medical School, Worcester; MDUK Oxford Neuromuscular Center (L.S.), Department of Paediatrics, University of Oxford, United Kingdom and Neuromuscular Center of Liège (L.S.), Division of Paediatrics, CHU and University of Liège, Belgium; John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (V.S., M.G.), Newcastle University and Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust, United Kingdom; Department of Rehabilitation (I.J.M.d.G.), Donders Centre of Neuroscience, Radboud University Nijmegen Medical Center, the Netherlands; Cincinnati Children's Hospital Medical Center (C.T.), and College of Medicine (C.T.), University of Cincinnati, OH; Department of Pediatric Neurology (E.M.), Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS, Catholic University, Rome, Italy; and Department of Human Genetics (A.A.-R.), Leiden University Medical Center, the Netherlands.
  1. 对应
    Signorovitch博士james.signorovitch在}{analysisgroup.com
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