Bimagrumab在零星的包涵体肌炎的临床疗效和安全性
长期扩展的弹性
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文摘
客观的评估长期(2年)影响参与者的bimagrumab零星的包涵体肌炎(sIBM)。
方法参与者(36 - 85岁)完成了核心研究(弹性(有效性和安全性Bimagrumab / BYM338在52周身体功能、肌肉力量、流动性sIBM患者])被邀请加入一个扩展研究。个人继续相同的治疗为核心的研究(10毫克/公斤,3毫克/公斤,1毫克/公斤bimagrumab或匹配的安慰剂进行静脉输液每4周)。co-primary结果措施6分钟步行距离(6随钻测量)和安全。
结果2015年11月至2017年2月,211名参与者进入双盲安慰剂对照的扩展研究。6随钻测量基线的变化是在治疗组高度可变,但表示进步恶化周24 - 104在所有治疗组。总体而言,91.0%的参与者(n = 142)汇集bimagrumab组和89.1%在安慰剂组(n = 49)≥1治疗诱发不良事件(AE)。落在bimagrumab略高3毫克/公斤组和10毫克/公斤,1毫克/公斤,而安慰剂组(69.2% (n = 36 52)和56.6% (n = 30 53), 58.8% (n = 30 51)和61.8% (n = 34 55岁),分别)。最常报道的AEs汇集bimagrumab组(n = 23)腹泻14.7%,不随意肌收缩9.6% (n = 15),和皮疹5.1% (n = 8)。严重的AEs的发生率相当集中bimagrumab和安慰剂组(18.6% (n = 29)和14.5% (n = 8),分别)。
结论延长治疗bimagrumab 2年产生了良好的安全性和耐受良好,但没有提供临床好处而言,改善流动性。扩展研究提前终止由于核心研究不能满足其主要终点。
临床试验注册Clinicaltrials.gov标识符NCT02573467。
证据的分类这项研究提供了第四类证据表明sIBM患者,长期bimagrumab治疗是安全的,同时,没有提供有意义的功能效益。这项研究认为四级的开放式设计延长治疗期2。
术语表
- 6随钻测量=
- 6分钟步行距离;
- ActRII=
- 苯丙酸诺龙II型受体;
- AE=
- 不良事件;
- AESI=
- 不良事件的特殊利益;
- 用=
- 双能x线吸收仪;
- DMC=
- 数据监测委员会;
- FAS=
- 全分析集;
- 加快=
- 瘦体重;
- MedDRA=
- 医学词典管理活动;
- QMT=
- 定量肌肉测试;
- 有弹性的=
- 疗效和安全性Bimagrumab / BYM338在52周身体功能、肌肉力量,流动在sIBM病人;
- SAE=
- 严重不良事件;
- sIBM=
- 零星的包涵体肌炎;
- sIFA=
- 零星的包涵体肌炎功能评估;
- SPPB=
- 物理性能的电池短
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
有弹性的研究扩展组成员中列出附录2最后文章。
编辑、页面555年
类的证据:NPub.org/coe
bd官方平台播客:NPub.org/uias4v
- 收到了2020年8月12日。
- 接受的最终形式2020年12月10日。
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