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2020年7月7日 ;95 (1) 编辑

脊髓性肌肉萎缩症

先天的还是后天的呢?

Haluk Topaloglu,南希王桂萍
第一次出版2020年6月8日, DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009716
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我们生活在一个激动人心的时刻。以前无法治疗遗传病的分子疗法逐渐被引入。目前,有≈300基因或分子疗法的努力,和其中的一些,例如脊髓性肌萎缩(SMA),1、2已经通过国家卫生当局。他们被称为疾病修饰剂,因为没有治疗是延长生命。的一些试验证明更好的临床反应,当病人在病程早期治疗。3专家支持其使用。4目前这些疗法是非常昂贵的,花费数百万美元每个,科学界导致了不断升级的担忧。5、6医学界不希望避免与SMA治疗这些儿童和成人,所以问题是,卫生保健系统和个人家庭将如何支付呢?

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