文摘
摘要目的:向参加PROMISE-MG研究的基线数据。
背景:比较免疫抑制的有效性的证据/ immunomodulating(是/ IM)治疗重症肌无力(MG)是不可用的。
设计/方法:多中心、前瞻性、观察疗效比较研究在2年比较的结果:1。MG患者接受咪唑硫嘌呤(AZT)与霉酚酸(MMF), 2。患者与没有得到AZT / MMF足够剂量/持续时间。
入选标准:自身免疫性毫克,> 18岁,没有/ IM治疗前初始研究访问。病人被视为在日常临床实践。MGQOL-15r Co-primary结果,实现最小的综合衡量表现状态不超过1级CTCAE不利影响。
消除识别信息数据进入中央数据库搬运工。我们使用描述性统计分析初始访问数据和皮尔逊相关测量结果之间的关系的措施。
结果:一百六十七名参与者从19个中心:男性62%,93%的白种人。平均发病年龄:63±14年(女性61±17,男性65±11)。百分之六十的广义毫克。MGFA类:我- 40%,2 - 37%,3 - 20%,IV / V - 3%。意味着疾病持续时间:1.2±2.4年;76%是AChR-Ab积极,5% MuSK-Ab积极。胸腺成像:正常/恢复原状的- 88%,胸腺瘤- 7%。在首次访问,57%吡斯的明。治疗启动或改变了在73%(66%吡斯的明,23%糖皮质激素)。结局测量分数在首次访问:MGQOL15r - 10.9±8.2毫克复合(MGC) - 8.6±6.3, MG-ADL MG-MMT - 8.3±6.8——5.5±3.3。 Correlations between outcome measures were strong (r= 0.71 to 0.79) for MGC/MG-ADL and MGC/MG-MMT; all other measures correlated moderately with each other (r= 0.54 to 0.68), all p< 0.0001.
结论:参与者在PROMISE-MG主要是男性疾病发病的7th十年。结果之间的相关性最高的措施之间的MGC / MG-ADL和MCC / MG-MMT,可能是因为MG-ADL和MG-MMT MGC的组件。
披露:Narayanaswami博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与动量制药或其他活动,Alexion制药Argenx制药业。Narayanaswami博士获得了个人在一篇社论中补偿的副编辑能力,肌肉和神经。Narayanaswami博士已经收到了从动量制药研究支持,Alexion和Ra合同正在进行。桑德斯博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与整合医疗服务或其他活动,动量制药、Kashiv生物科学,詹森RnD,运作。Guptill已收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Alexion或其他活动,动量,Kashiv。Guptill博士已经收到Grifols基础研究支持,Bioverativ Serimmune, Ra Pharmaceuticals.Dr。研究小组没有披露。
