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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种退行性肌肉疾病，超过65%的患者有一个或多个外显子的缺失DMD基因。1破坏阅读框的外显子缺失会导致mRNA快速降解，而不会产生功能性营养不良蛋白。
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
- 收到了2019年11月12日。
- 最终接受2020年1月14日。
- ©2020美国神经病学学会半岛投注体育官网
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