这篇文章需要订阅查看全文。如果你有一个订阅你可以用下面的登录表单查看文章。这篇文章也可以购买。
文摘
客观的识别相关疗效参数基本设计临床试验为戈谢病brain-penetrant疗法,我们评估认知功能纵向在34个戈谢病患者3型在美国国立卫生研究院临床中心。
方法个人与适龄的韦氏智力量表测试管理1 - 18次29年。所有智商域不是线性的变化随着时间的推移,最好具有变异系数(SD /意味着)为每个单独的。Mixed-effects回归是用来确定智商与临床特征。模型控制测试版本的变化,参与识别和测试管理员。
结果意味着口头、性能和全面的智商是81.77,75.98,和82.02,分别用一个一致的言语智商和性能之间的差异。意味着(SD)口头、性能和全面的变异系数分别为0.07(0.04),0.09(0.05),和0.06(0.02),分别。智商变化意味着,没有明确的轨迹,表明没有明显改善或下降的模式。脑电图偏侧性和行为问题都与智商有关。
结论观察到的变化在智商戈谢病3型穿过人群,在单一个人随着时间的推移,可能其他neuronopathic疾病的特征。因此,可靠的使用智商作为疗效措施无论神经病治疗的临床试验,一个正常的变异范围必须建立评估任何智商变化的临床意义。
术语表
- 添加/多动症=
- 注意缺陷障碍/注意缺陷/多动障碍;
- CI=
- 置信区间;
- 简历=
- 变异系数;
- 导=
- 酶替代疗法;
- FSIQ=
- 全面的智商;
- GD=
- 戈谢病;
- MANOVA=
- 多元方差分析;
- PIQ=
- 性能的智商;
- VIQ=
- 言语智商;
- 极冰原=
- 韦氏成人智力量表;
- 威斯=
- 韦氏儿童智力量表;
- WPPSI=
- 韦氏学龄前儿童智力的主要尺度
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
- 收到了2019年3月1日。
- 接受的最终形式2019年6月20日。
- ©2019美国神经病学学会的半岛投注体育官网
信:快速的网络通信
需求
如果你上传一个字母有关的一篇文章:
你必须在六个月内更新你的信息披露:http://submit.半岛投注体育官网neurology.org
你的合作者必须发送完成出版协议形式来半岛投注体育官网员工(不是必要的领导/通讯作者如下表单就足够了)在你上传你的评论。
如果你回复评论,写过一篇文章你最初撰写:
你(和合作者)不需要填写表单或检查信息披露作为作者形式仍然有效
和申请信。
提交规格:
- 提交必须与< < 200字5引用。参考1必须你评论的文章。
- 提交不应该超过5作者。(例外:原作者回复可以包括所有原始作者的文章)
- 6个月内提交只在文章发表日期的问题。
- 不会是多余的。读任何评论已经张贴在本文之前提交。
- 提交评论编辑和编辑审查发布之前。
