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摘要
客观的这项I/II期研究旨在探索鞘内给药间充质干细胞(MSCs)作为治疗多系统萎缩(MSA)的方法。
方法利用剂量递增设计，我们向早期MSA患者提供了1000万至2亿个脂肪来源的自体MSCs。通过临床、实验室和影像学监测对患者进行密切随访。主要终点是不良事件的频率和类型;关键的次要终点是由统一MSA评定量表(UMSARS)评估的疾病进展率。
结果24名患者接受了治疗。没有可归因的严重不良事件，注射通常耐受良好。在最高剂量级别，4名患者中有3名出现腰背部/后腿疼痛，并伴有腰神经根增厚/增强。虽然没有相关的神经功能缺陷，但我们认为已达到剂量限制毒性。中剂量组的12例患者中有6例出现了类似但较轻的短暂性不适。与匹配的历史对照组相比，进展率(UMSARS总数)明显降低(0.40±0.59 vs 1.44±1.42)点/月。p= 0.004)，具有明显的剂量依赖效应。
结论鞘内骨髓间充质干细胞在MSA中是安全且耐受性良好的，但在高剂量时可能伴有疼痛的植入反应。令人信服的剂量依赖性疗效信号是计划中的安慰剂对照试验的基础。
证据分类这项I/II期研究提供了IV类证据，证明对于早期MSA患者，鞘内给药MSC是安全的，在高剂量下可能导致疼痛的植入反应，并且与剂量依赖的疗效信号相关。
术语表
- AE＝
- 不良事件;
- 脑源性神经营养因子＝
- 脑源性神经营养因子;
- 卡斯商学院＝
- 自主神经严重性综合评分;
- 指南针＝
- 复合自主神经严重性量表;
- CRTU＝
- 临床研究及试验组;
- GDNF＝
- 神经胶质源性神经营养因子;
- MSA＝
- 多系统萎缩;
- MSA-C＝
- 多系统萎缩主要涉及小脑损伤;
- MSA-P＝
- 多系统萎缩主要涉及帕金森病;
- MSC＝
- 间充质干细胞;
- 神经生长因子＝
- 神经生长因子;
- UMSARS＝
- 统一的MSA评定量表
脚注
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评论页面25
证据类别:NPub.org/coe
- 收到了2018年7月11日。
- 接受最终形式2019年2月14日。
- ©2019美国神经病学学会半岛投注体育官网
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