文摘
摘要目的:评估的安全MD1003 (pts)的病人进展型多发性硬化症(PMS)在非盲MS-SPI扩展阶段的研究。
背景:MS-SPI是12个月(M)的双盲研究MD1003 (n = 103)和安慰剂(n = 51)与一般PMS 154分。在双盲阶段,MD1003逆转医学相关残疾在13%的治疗分和安全性是类似于安慰剂(Tourbah et al . 2016年)。在开放的扩展阶段,所有分收到MD1003 M12之后。在这里,我们目前的安全数据在48个月的随访(显示为MD1003 > MD1003(毫米)和安慰剂> MD1003[点])。
设计/方法:总共133分(MM: 91;下午:42)进入推广阶段。M12、M18 M24、M30 M36、M42, M48,我们评估了停药,(AEs),不良事件和严重不良事件(节约)。
结果:在开放的扩展阶段(M12 M48),治疗戒断症状的主要原因(n = 68分):缺乏功效(29分),同意撤军(21分)和AEs(7分)。停止在扩展阶段由于AEs相关:女士复发(2分),中风,癌症,损失的重量,涉嫌肌病和巨细胞病毒。经历AEs是78% vs 88%毫米的分和下午组,分别。进入扩展的分阶段,35.3%(47/133)有经验≥1 SAE M12 M48: 35.1%毫米的分和35.7%的点分。我们没有观察到女士接触MD1003复发率的影响。
结论:MS-SPI研究4年随访结果表明MD1003耐受良好。未发现新的安全信号在扩展阶段。这些数据证实了以前的观测后3年的随访。
披露:博士德Seze已收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,Sanofi-Genzyme, Teva,诺华,罗氏,Chugai, Alexion。De Seze博士接受了赛诺菲的研究支持。Edan博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,默克公司诺华赛诺菲,罗氏公司,拜耳公司局部反馈。Edan博士已经收到了来自诺华制药研究支持,赛诺菲,默克,生原体,罗氏和梯瓦。莫罗博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动与诺华,生原体,默克,罗氏,MedDay Teva, Sanofi-Genzyme。莫罗博士已经收到了来自诺华制药研究支持,生原体,默克,罗氏,MedDay Teva, Sanofi-Genzyme。布罗谢博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动与诺华,生原体,Genzyme Medday。布罗谢博士收到Teva,研究支持生原体,MedDay,诺华,罗氏公司Actelion股价,Sanofi-Genzyme,默克公司,拜耳。SEDEL博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会,与MedDay来说,或其他活动。SEDEL博士持有股票或股票期权MedDay股票作为员工薪酬的一部分,SEDEL博士是参与赞助的研究作为一个侦探。 Dr. Tourbah has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Biogen, Novartis, MedDay, Merck Serono, Roche, Sanofi-Genzyme, Teva. Dr. Tourbah has received research support from Biogen, Novartis, MedDay, Merck Serono, Roche, Sanofi-Genzyme, Teva.
