本研究是如何完成的?
在文章“自体造血干细胞移植在多发性硬化症:一个荟萃分析,”索尔等。1研究发现已经发表关于自体造血干细胞移植(aHSCT)治疗多发性硬化症(MS)为介绍(见下一页aHSCT治疗MS)。
作者包括15研究发表在1995年和2016年之间,结合数据。这基本上是像小型的研究在一起创建一个大型研究。这样做更容易处理是否有效,如果有危险的副作用。然而,做一个这样的分析可能会非常棘手。原因之一是,患者包括在合并后的研究可以在重要的方面是不同的。举例来说,有些研究只包括复发缓和女士,而其他人还包括次要进步的人我们知道这些不同形式的女士女士对治疗的反应不同。
另一个原因很难组合来自不同研究是治疗他们的病人可以是不同的。使用的一些研究强烈化疗aHSCT之前。其他的研究使用缺乏强烈的化疗药物。所以,尽管治疗可以不同,aHSCT他们都集中在一起。索尔博士和她的团队意识到这些挑战,用统计数据来帮助对这些差异进行调整。他们也谨慎的结论,他们由他们的结果,知道如何挑战这样一个分析。
主要的发现是什么?
本研究结合数据从764人谁接受aHSCT女士。他们发现,2年后获得治疗,83%的患者没有任何MS疾病活动的证据。这个数字下降到67%,5年。这意味着在5年,2 3人没有他们的女士被活跃的迹象,而1的3人。
作者还研究了死于治疗的风险。这种风险是2.1%,或约100人。患者死亡的风险更高的二次进步女士和更多的患者禁用。他们还发现,死亡的风险已大幅下降,自2012年以来,只有1例死亡发生在232人接受aHSCT女士。自2012年以来减少了死亡的风险可能与改善选择移植的病人。作者没有看其他风险,如严重感染,治疗期间可能出现。中获益最多的人与女士似乎是那些咄咄逼人复发缓和女士不依赖拐杖走路。
这对MS患者意味着什么呢?
还为时过早,基于这些结果,定期推荐aHSCT治疗女士有15食品和药物管理局批准了治疗复发缓和多发性硬化症,包括最近批准和ocrelizumab高度有效的药物治疗。考虑到与aHSCT相关数据和风险,只有积极的复发,患者没有其他标准疗法应该考虑这种疗法。即使是这样,他们应该考虑它只有他们愿意接受较低的,但现在,死亡的风险。当前研究的一个重要限制是治疗不直接与其它高效治疗相比女士这是一个重要的领域,应在未来的学习,这样我们才能确定是否比其他或多或少有效aHSCT女士非常有效的药物,如natalizumab或ocrelizumab。
是非常重要的考虑治疗的风险。通常用aHSCT治疗癌症的疾病,如淋巴瘤。这是一个重要的区别,因为治疗淋巴瘤会导致死亡。这非常不同于女士,这不是一种致命的疾病。治疗淋巴瘤等疾病时,一个小的风险死于治疗本身是没有治疗更容易接受,因为一个人会死去。然而,风险看起来非常不同的治疗疾病时像女士。
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对多发性硬化和造血干细胞治疗多发性硬化症
改编自布朗毫克。疾病修饰治疗多发性硬化症的成本。半岛投注体育官网神经学2015;84:e181-e185。
多发性硬化症是什么?
多发性硬化(MS)是一种炎症性的疾病,影响中枢神经系统(CNS)。在女士中,免疫系统不能正常运转,它发射攻击大脑和脊髓,使中枢神经系统。免疫细胞的目标周围的脂肪绝缘电线,或轴突的神经。这个绝缘,或髓鞘,帮助神经传导的更快更有效率。没有髓鞘,神经不火,也更容易受到伤害。女士的症状与此相关的功能障碍。取决于中枢神经系统受到攻击的一部分,人们会经历不同的症状包括视力丧失、无力、麻木、失去平衡,以及其他可能的症状。
女士会影响女性通常是男性的两倍。它通常是诊断在30岁左右。女士的原因是未知的。目前的线索表明,它是环境因素和遗传有关。例如,女士通常发生在那些生活在高纬度地区。同样,一个人更有可能得到女士如果他或她有一个一级亲属(妈妈,爸爸,哥哥或妹妹)与百分之二十五的同卵双胞胎,他们有相同的基因构成,发展如果他们的双胞胎女士女士相比之下,只有2%的异卵双胞胎,像一个兄弟或姐妹,是谁的基因构成发展如果他们的双胞胎女士女士。
最常见的是复发缓和人女士体验这种类型的女士女士将从攻击有神经系统症状,或复发的炎症,然后解决。他们可能感到在复发之间完全正常。另一种形式的女士叫进步。患者这种形式将缓慢下降,例如在平衡或散步,在几个月到几年。还有人经历进展和复发。女士也可以改变一个人。在疾病的早期与女士一个人可能会有更多的复发,然后年后有恶化的症状。这就是所谓的二次进步的女士。
造血干细胞在治疗MS
有很多兴趣干细胞治疗女士然而,并不是所有的干细胞是相同的。此外,并不是所有的实验治疗目标相同的疾病机制女士干细胞是一种未成熟的细胞,能够成长为一种特定类型的成熟细胞。最不成熟的干细胞可能成为肌肉细胞,皮肤细胞,红细胞免疫细胞,或任何其他类型的细胞。
随着干细胞的成熟,他们开始限制他们可以成为什么类型的细胞。例如,一些干细胞只能成为血液的细胞。这些被称为造血干细胞。这些都是存在于骨髓和血液中产生的所有细胞,包括红细胞、白细胞和免疫系统的细胞。
免疫系统不正常,相反,它攻击患者的大脑和脊髓,正因为如此,一些医生认为,如果我们可以使用化疗药物消灭所有不正常的免疫细胞在一个人的身体,然后给那个人他或她自己的造血干细胞,它可能重置免疫系统,防止炎症导致女士这叫做自体造血干细胞移植。我们不希望这些干细胞直接修复,女士已经造成的损害。相反,我们的目标是防止新的攻击和女士进一步损害由炎症引起的。还有其他类型的干细胞治疗在女士研究了修复,但这些不是造血干细胞,因此这些研究并不包括在分析索尔博士和她的团队。
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