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摘要
背景及目标本研究的目的是比较新上市神经药物与现有指南支持的神经药物在一段时间内的使用率和成本(总费用和自付费用)。
方法我们使用了一个医疗保健药物索赔数据库(从2001年到2019年)，以确定患有11种独立神经疾病中的一种的患者，以及针对该疾病的新上市药物或现有指南支持的药物。神经系统疾病包括直立性低血压、脊髓性肌萎缩、杜氏病、帕金森病、多发性硬化症、肌萎缩性侧索硬化症、重症肌无力、亨廷顿病、迟发性运动障碍、转甲状腺素淀粉样变和偏头痛。新上市药物被定义为2014年至2018年期间由美国食品和药物管理局(FDA)批准的所有神经药物。在每一年，我们都确定了每种药物30天供应的自付和标准化总费用的中位数。我们还测量了接受新上市药物的患者比例与针对相关疾病的所有特定药物的患者比例。
结果我们发现，与现有的指南支持的药物相比，大多数新上市药物的使用率都很小(除一种情况外均<20%)。新上市药物的自付和标准化总成本要大得多。2019年，依达拉奉(712.8美元[59.8美元- 802.0美元])和埃库利珠单抗(91.1美元[3.0美元- 3216.4美元])的30天供应的自付费用中位数(第25百分位，第75百分位)最高。对于新上市药物，与现有指南支持的药物相比，自付费用的分布是高度可变的，随着时间的推移趋势是不可预测的。
讨论尽管fda批准的神经药物数量不断增加，但在私人保险人群中，新批准的药物的使用仍然很少。考虑到大多数新药的高成本和相似的疗效，有限的使用可能是合适的。然而，对于疗效更好的新药，还需要进一步的研究来确定高昂的成本是否会成为使用的障碍。
术语表
- 肌萎缩性侧索硬化症＝
- 肌萎缩性侧索硬化症；
- ATTR＝
- 竞技场队伍淀粉样变；
- CADTH＝
- 加拿大健康药物和技术署；
- 信用违约互换＝
- 临床决策支持系统；
- CGRP怎样＝
- 降钙素基因相关肽；
- DMD＝
- 杜氏营养不良症疾病；
- 电子健康档案＝
- 电子健康记录；
- 食品及药物管理局＝
- 食品和药物管理局；
- 高清＝
- 亨廷顿病；
- ICD ＝
- 《国际疾病分类》；
- 冷藏工人＝
- 临床和经济评论研究所；
- 缺氧＝
- 单胺氧化酶B型；
- 毫克＝
- 重症肌无力；
- 女士＝
- 多发性硬化症；
- 哦＝
- 直立性低血压；
- PD＝
- 帕金森病；
- RTBT＝
- 实时效益工具；
- SMA＝
- 脊髓性肌萎缩；
- 道明＝
- 迟发性运动障碍；
- 竞技场队伍＝
- 转体基因
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
提交并经外部同行评审。处理编辑是医学博士丽贝卡·伯奇。
编辑、页面401
- 收到了2022年5月9日。
- 最终接受2022年10月14日。
- ©2022美国神经病学学会半岛投注体育官网
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