造血干细胞移植的人活跃的二级进展型多发性硬化症
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文摘
背景和目标不受控制的证据表明,自体造血干细胞移植(AHSCT)可以有效地活跃继发型多发性硬化患者(spm)。在这项研究中,我们比较AHSCT的效果与其他抗炎疾病修饰治疗(儿童)在活跃的spm长期残疾恶化。
方法我们收集的数据从意大利骨髓移植研究集团和意大利多发性硬化症登记。患者被认为是合格的,如果治疗后开始spm的诊断。残疾恶化是评估患者6个月的累积比例确认残疾进展(CDP)根据扩大残疾状态量表(eds)评分。关键二次端点eds时间治疗后开始和残疾的流行趋势改善随着时间的推移。时间第一CDP比例风险Cox回归模型的评估手段。线性混合模型和时间×治疗组相互作用被用来评估纵向eds时间趋势。流行的改进估计使用修改后的kaplan meier估计和比较各组引导曲线下的面积。
结果七十九个AHSCT-treated病人和1975个患者与其他儿童(β干扰素,硫唑嘌呤,glatiramer-acetate米托蒽醌,fingolimod, natalizumab,甲氨蝶呤,teriflunomide、环磷酰胺、富马酸二甲酯,和阿仑单抗)使用倾向得分匹配来减少治疗选择偏见和重叠的加权方法。时间第一CDP大大延长移植患者(危险比[HR] = 0.50;95%可信区间= 0.31 - -0.81;p= 0.005),61.7%的移植患者免费从CPD 5年。因此,eds时间趋势未来10年与其他儿童患者高于AHSCT-treated患者(+ 0.157 eds每年分与eds−0.013分;交互p< 0.001)。病人AHSCT更有可能体验到持续改善残疾:34.7%的患者保持一种进步(eds低于基线)移植后3年与其他儿童患者的4.6% (p< 0.001)。
讨论使用AHSCT活跃spm的人与一个残疾的进展放缓和更高的残疾改进与标准相比,免疫治疗的可能性。
证据的分类这项研究提供了第三类证据,自体造血干细胞移植CDP与其他儿童相比,延长了时间。
术语表
- AHSCT=
- 自体造血干细胞移植;
- 加勒比海盗=
- 年复发率;
- ATG=
- antithymocyte球蛋白;
- AUC=
- 曲线下的面积;
- CDP=
- 证实了残疾进展;
- DMT=
- 疾病修饰治疗;
- eds=
- 扩大残疾状态量表;
- 人力资源=
- 风险比;
- 位差=
- 四分位范围;
- 二甲基砜=
- 边际结构模型;
- 噢=
- 重叠的权重;
- PS=
- 倾向分数;
- smd=
- 标准化意味着差异;
- spm=
- 继发型多发性硬化
脚注
去半岛投注体育官网Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
意大利BMT-MS研究小组coinvestigators末尾的附录2中列出的文章。
提交和外部同行评议。处理编辑器是奥尔加Ciccarelli副主编,医学博士,博士FRCP。
↵*这些作者的贡献同样这项工作。
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2022年3月13日。
- 接受的最终形式2022年11月15日。
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